原标题:中医药真实世界研究的基本考虑(上)

如同RCT(随机对照试验),RWS(真实世界研究)同样是太平洋彼岸的“舶来品”。在此提出中医药真实世界研究的基本考虑,不是想一味强调中医药的特殊性,而排斥科学的方法和技术,而是中美两国国情不同、药品监管所面临的问题不一样以及现代药和传统药本来的差异,决定了不经过认真的思考,很难找到中医药真实世界研究的正确答案。换言之,RWS不是一副“万灵药”,尽管中医药自带“真研基因”韩国R级限制电影,也未必会“一贴就灵”。

从“初心”看韩国R级限制电影,我们首先需要认真思考的是美国为什么会提出个RWS?

2016年11月美国国会通过的《21世纪治愈法案》(21st Century Cures Act)批准采用RWE(真实世界证据)支持药物和医疗器械的研发韩国R级限制电影,其目的如FDA所称:该法案旨在加速药物研发,为需要更快更有效疗法的患者带来全新疗法。所以,注册“提速”应当是FDA推行RWS的主因,而因此带来的研发“降费”是其副产品,“提速降费”是FDA推行RWS的主旋律。目前看来,美国的RWS是为其罕见病快速诊疗的需求,医疗器械采用RCT试验设计和实施的困境以及面对飞速发展的生物医药、免疫疗法的面市,而“量身定制”的一种实用新型方法,绝非“一时兴起”的概念炒作。

例如:美国有7000种罕见病,虽然近年来针对某些罕见病的诊断水平有所提高,但医生和专家平均需要7次才能正确诊断一种罕见病,该过程可能需要数年时间。缺乏足够的罕见疾病患者的自然病史是罕见病研究的一个瓶颈。RWE首先强调的是对患者自然病史的观察和记录,即在不给外部干预的情况下,疾病在出现症状前和不同临床阶段中从发生、发展到结局(患者痊愈、长期残疾或死亡等)的整个过程中尽可能详尽的“诊疗痕迹”,或称RWD(真实世界数据)。一家全球领先的生物技术公司为了收集不同类型/亚型大疱性表皮松解症的伤口处理的有用信息,一共才收集到210份问卷;为了了解ERT注射液如何影响法布里病成年(≥18岁)患者日常生活的“治疗负担”,最终也才收集到375份问卷。由于此类试验设计和实施的挑战性,《21世纪治愈法案》第3022条“放行”了RWE及其在支持产品审评和批准方面的使用,并且目前RWE广泛作为补充材料。

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首先,我们的国情相同吗?从体制到历史,从制度到文化迥然有异。比如,美国必须通过国会来确定RWE的法律“地位”,FDA才敢动。美国的国会由参众两院组成,大致相当于我国的全国人民代表大会,我们如果按照他们那样“按部就班”,从法规层面确立RWS的合法性就将会是一个很漫长的过程,尽管从技术层面可以由CDE(国家药品审评中心)做出一些《基本考虑》(指《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》)。

其次,两国药监所面临要解决的问题、特别是针对中成药的监管问题相同吗?答案毋庸置疑,因为美国本身就没有中医药,所以FDA不会有中成药监管的规则和经验。

因此,中医药真实世界研究迫切需要提出自己的基本考虑,而不能把美国的RWS拿来就套!

参考资料:

1.《基于《21世纪治愈法案》以患者为中心的药物研发》

2.【百度】美国国会相当于中国的什么机构?

转载于无知茶屋

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